进展。现在，AI的魔力已经被逐步引入药物研发的领域，并正在深刻地 改变这个领域的研究和发展流程。无论是在早期的药物筛选、药物优 化，还是在药物的临床试验和后期的上市监控，AI的应用都愈发广泛。 本文将简要的概括药物研发的流程，并深入探讨AI在药物研发的第 一步: 靶点发现中的作用，以及它如何为这个过程带来革新。 药物研发的整体流程 药物的研发是一个复杂且耗时的过程，业内一直流传着"三十定律"的说法: 低药物研发的金钱 成本、时间成本，提高成功率已然成为了药物研发行业的重中之重。 通常而言，药物的研发包括以下步骤: 靶点发现，候选药物筛选，候选药物 优化，临床前研究，临床实验，以及市场化等步骤 [1]。靶点发现作为整个流程 的第一步，是新药研发中决定成败的一步，成功的靶点识别可以为后续的药物设 计提供方向。不仅能提高新药的研发效率，也能极大地改善患者治疗期间的生活 质量。 药物研发生产流程，图片引自[1] 据。因此，很多科研人员相比于相信大语言模型挖掘出的新颖靶点，更相信自己 亲手一步步挖掘得到的靶点，即便亲手挖掘需要远超大语言模型的时间成本和金 钱成本。 此外，医药研发并非像常规的自然语言处理一样，能简单快捷的验证模型答 案的准确性。医药研发涉及到人类健康和生命，所以在应用这些模型时需要特别 谨慎。目前任何新的靶标发现都需要经过严格的实验验证，以确保其科学性和有 效性。在大语言模型解释性不足的当下，虽然能免除一些探索性实验，还做不到

根据医药工业数智化发展情况和企业实践，结合技术 创新和融合应用发展趋势，凝练总结了 6 个方面 41 个典型 场景，为医药企业数智化转型工作提供参考。 一、医药研发 围绕药物发现、临床前研究管理、临床试验管理等环 节，应用数智技术提升新靶点和新药发现效率，加速药物 研发和临床试验进度。 1.精准靶点识别与筛选 面向疾病机制探究和药物靶点发现等业务活动，针对 传统实验方法在通量和成本方面的局限性问题，利用多组 利用多组 学数据分析和文本挖掘方法，整合丰富的生物学数据，结 合自然语言处理、深度学习、图像识别以及大模型等人工 智能（AI）技术，构建新药研发知识图谱，开展复杂蛋白 质结构预测，显著提升药物靶点的识别和筛选效率。 2.智能药物分子设计与优化 面向药物分子设计和先导化合物优化等业务活动，针 对传统基于经验的药物设计模式限制问题，通过运用计算 机模拟、数字孪生以及深度生成模型和强化学习算法等人 替代需求高、与人体结果一致性有偏差等问题，运用数据 挖掘、模拟技术，建立动物造模计算机仿真模型；基于动 物实验数据库，利用建模工具建立决策树、神经网络等不 同模型，对实验数据进行解析，指导药物研发，从而提高 决策质量、效率和成本效益。 5.中医药人用经验数据挖掘和决策模型研究 面向协定处方和院内制剂向创新药转化等业务活动， 针对人用经验缺乏高质量数据证据等问题，运用数据挖掘、

“推进智慧医疗、智慧服 务、智慧管理‘三位一体’的智慧中医医院建设”的整体目标。在中医智能设备 和中医药产业方面，《规划》分别提出“鼓励中医辨证论治智能辅助诊疗系统等 具有中医药特色的信息系统研发应用”和“加快中药制造业数字化、网络化、智 能化建设，加强技术集成和工艺创新，提升中药装备制造水平，加速中药生产工 艺、流程的标准化和现代化”的重要发展方向。 1. 智慧中医的产业场景 （1）基于知识与经验推理的阶段 早在 20 世纪 70 年代，一批国内研究人员就在尝试把智能技术应用于中医 辨证诊断领域，以期提高中医临床诊疗水平。如湖南中医药大学朱文锋团队与湖 南省计算所合作，于 1979 年研发成功的覆盖全内科病种中医智能辨证诊断系统 ——“中医数字辨证机”，成为当时中医智能诊断研究领域的先驱者。国医大师 关幼波开发的首个单病种治疗专家系统——“关幼波治疗肝炎电子计算机诊疗程 序”也于这个时期研制成功，其临床有效率达到 在 2018 年颁布的《关于加强中医药健康服务科技创新的指导意见》中要求 “遵循中医药自身发展规律，加强中医药健康服务与现代科技相融合。以中医理 论为指导，开展中医医疗器械及相关辅助用具研发，重点研发系列智能脉诊仪、 舌诊仪等诊断设备，数字化、小型化、集成化和智能化的中医治疗设备。” 2019 年《关于促进中医药传承创新发展的意见》中则明确提出了以信息化 支撑中医药服务体系建设，实施

2023年是中国医疗大模型发展的元年，各种医疗大模型已广泛应用于临床辅助决策、 医学研究、健康管理等多个场景。未来，医疗大模型有望实现多模态AI与医疗实践全 流程的深入链接，应用于医疗教育和临床培训，提高药物研发和药物反应监测等方面 的能力。但在实际应用中，医疗大模型仍面临一些挑战，如准确度、透明度和可解释 性等问题，以及对数据隐私和安全问题的担忧。本文主要探讨医疗大模型在医疗领域 的应用及其面临的挑战。 数据融合能力可为医院管理者提供对话式交互和数据洞察，简化数据应用，实现精细 化医院管理。 在药物研发过程中，医疗大模型可预测药物-蛋白质相互作用和药物毒性等信息，从而 评估新药的功效和安全性，有助于缩减研发周期，加速新药发现。如，清华系初创团 队水木分子推出新一代对话式药物研发助手ChatDD，涵盖药物立项、临床前研究、临 床试验各阶段，作为制药专家的AI助手，提升药物研发人员的工作效率。 医疗大模型的应用场景展示了其在医学领域的多样性和重要性，可改善诊断、治疗和 自然语言处理任务中，可 以使用同义词替换、句子重组等方法进行文本数据增强。 在数据共享和合作方面，与其他医疗机构、研究团队或合作伙伴分享数据，以扩大数 据集规模。数据共享和合作可以加速模型的训练和研发。使用数据共享协议和隐私保 护措施，确保患者敏感信息的保密性。 在主动数据收集方面，设计医学研究或临床试验，有针对性地收集数据，以满足特定 任务的需求，包括患者招募、数据采集和监控。利用远程监测和医疗设备来实时收集

中医医院信息化基础薄弱、 生成式人工智能 技术缺陷、 管理制度与监管体系尚不健全等挑战。 提出需要调整认知、 树立对生成式人工智能的正确观念; 加 强中医医院信息基础设施建设; 鼓励生成式人工智能技术研发; 完善管理制度与监管体系, 推进生成式人工智 能技术在中医医院智慧化领域的合理应用等建议。 关键词: ChatGPT; 生成式人工智能; 中医医院; 智慧化建设 中图分类号: R197. 4 止中医共建中医人工智能联合实验室、 浙江树人学院 成立中医人工智能研究所、 固生堂携手百度进军中医 大模型等, 都体现了 “中医+人工智能” 技术研究在 不断探索, 利用 ChatGPT 推动标准化患者大模型研发 与应用, 进而通过对话与模拟辅导青年中医的临床辩 证思维, 帮助青年中医积累经验。 另一方面 ChatGPT 通过嵌入中医知识库、 学习分析中医名师的诊疗经 验, 深度挖掘名老中医的诊疗思路、 辩证逻辑与开方 息系统, 以提高医疗服务的质量和效率。 3. 3 促进生成式人工智能技术研发 为了更全面地促进其研发与应用, 需要在政府、 研发机构和使用方之间建立更为综合的合作机制。 首 先, 政府在激励生成式人工智能技术研发方面扮演着 关键角色。 政府可以通过增加投入、 提供税收优惠、 推动创新金融支持等手段, 为生成式人工智能的研发 80 第 4 期 李启渊, 张 静, 徐权光, 等: ChatGPT

破性的进展。现在，AI的魔力已经被逐步引入药物研发的领域，并正 在深刻地改变这个领域的研究和发展流程。无论是在早期的药物筛 选、药物优化，还是在药物的临床试验和后期的上市监控，AI的应用 都愈发广泛。 在上篇 "AI for 医疗" 的专题文章“AI for 医疗: AI大模型在药物 靶点识别中的应用”中，我们整体描述了药物研发的流程，并介绍了AI 大模型在药物研发的第一步: 靶点识别中的应用。这篇文章，我们将 靶点识别中的应用。这篇文章，我们将 延续这一路线，介绍AI在药物研发的第二步: 先导化合物发现中的应 用。 图1：药物研发生产流程，图片引自[1] 传统方法在先导化合物发现中的局限性 在AI大模型时代到来之前，先导化合物的发现以实验方法及计算机辅助药物 设计(CADD)的方法为主。这些方法都有着一些自身难以解决的问题。 实验方法: 当前，药物化学实验方法在很大程度上依赖于"试错法"。这些技 术涉及检查大 一步证明了充分利用无标签的分子数据，将AI模型做大，对分子性质表征任务而 言，是有着明显的优势的。 AI大模型在先导药物发现中面临的挑战 贯彻着"AI for 医疗"系列的一贯理念，我们认为 AI对药物研发的帮助并非 是颠覆性的，而是一种在目前技术框架下的优化和增强。AI在先导化合物的发现 中同样存在着自身的问题。下文将主要列举三点。 准确性的验证： 不同于大语言模型，来自分子AI大模型的结果通常难以进行准确的验证。利

面临复杂局势，坚持根技术投入，为客户、为社会创造更多价值 2022 年，研发投入依旧保持 20% 以上的比例，坚持根技术投入，提升科技创新力 华为公司历年销售收入 (CNY 8588 7212 6036 5216 3950 华为公司研发投入 (CNY 亿 ) 1200 1015 897 764 596 11.4 万 研发员工 Distribution 2022 2014 2015 2016 2017 2018 近十年累计研发投入 9000+ 亿元 亿 ) 8914 6368 6369 员工 3 Huawei Proprietary-Restricted cROs HO PITA院 L Huawei Confidential 19 ( 科技牵引，持续投入，助力健康中国战略 全栈、开放、专业的医疗 AI 研发平台 基因组 表观组 转录组 蛋白组 代谢组 20 Huawei Confidential

医疗元宇宙、医学研究等领域的应用场景及具体实例。结果/结论 虽然人工智能大模型目前面临 一定风险与挑战，但其在医疗领域仍具有广阔的发展空间。 [关键词] 人工智能大模型；智慧医疗；医疗元宇宙；医学研发 Application Status and Prospect of Artificial Intelligence Large Models in Medicine ZHENG Yanli，Tianjin 以适配不同领域任务需要[2]。在医疗领域，医疗数据本身就具有多模态的特性，大模型 将进一步推进智慧医疗、医疗元宇宙和医疗研究的发展进程。比如电子病历理解、医 疗问答、医学教育培训、医学影像生成、疾病辅助诊断、药物研发以及虚拟医院和医 疗虚拟数字人交互等诸多应用[3]，涵盖医疗领域就诊前、就诊中、就诊后各环节。本文 梳理了当前大模型在医疗领域的应用现状，分析其面临的风险与挑战并进行展望，旨 在为大模型在该领域的研究提供新思路。 大模型覆盖医学知识问答、生物及药物研发到智慧诊疗的各阶段、医保知识管理等领 域。根据面向对象的不同可分为患者、医护、高校、医疗机构及企业角色等；根据临 床场景数据交互类型的不同，又可分为文本任务、视觉任务、语音任务、跨模态任务 等。具体来讲，如就诊前的挂号问诊、健康宣教、知识问答等，就诊中的辅助诊断、 电子病例生成与理解、手术模拟等，就诊后的健康管理、医药服务、慢病管理等，医 学研究领域的文献挖掘、药物研发等，医疗元宇宙中的场景构建、内容生成等。表

行业客户提供以一体化集中管控平台为基础 的智慧环境构建整体解决方案服务商。 平台研发 AI 预研室 硬件研发 测试实验室 近 200 人的平台研发团队及平台运维团队 严谨的测试环节，确保系统稳定及设备质量 人工智能预研室，着力车牌识别算法及生物识别研发 26 年工匠级硬件研发，近 300 人硬件研发队伍 案例及拓展策略—公司优势 案例及拓展策略—项目案例 医院是隶属厦门市卫生和

业务发展方向 医疗信息系统 集成与开发 医疗健康运营 服务体系建设 医疗大数据及人工智 能分析处理与应用 蓝光存储 大数据 云计算 人工智能 依托易华录 数据资 产研究院、中央研究院的技术研发能力，和行业共同孵育、共同成长。 预计效果 打通医疗数据资源 易华录利用自身央企背景，能够保障数据资源的安全，打通各地政府及公 立医院，对接当地医疗资源，得到大量医疗相关数据。 构建数据湖 + 泰州易华录工作站 赵春江院士 吉林省工作站 交通运输行业研发中 心 和重点实验室 博士后科研工作站 国家认定 企业技术中 心 拥有国家级 CNAS 检测机构 牌照 公司联合政府、高校、科研机构及顶尖力量 形成“政、产、学、研、用”完整的科研生态体系 • 国家级研发平台 2 个 • 国家级 CNAS 检测机构 1 个 • 省部级研发平台 8 个 • 国家级、省部级科研项 目 80 国务院特殊津贴专家 • 北京市百名领军人才 • 20 多名外聘专家 • 中关村高聚人才等 • 拥有中科院院士 • 国务院特殊津贴专家 • 软件著作权 1000 多项 • 专利 270 余项 研发 人才 专利 突出优势 4 ：教育培训系统合作 实现对医学院学生以及基层医院医生的规培教育、远程示教、病例研讨等场景，帮助培养医学人才。 单院级影像平台 影像数据云管理 医生端应用 患者端应用