Technical guidance for the design of patient- focused clinical trials (Trial version) [以患者为中心 的药物临床试验设计技术指导原则（试行）]. Center for Drug Evaluation, NMPA. https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoComm Technical guidance for the implementation of patient-focused clinical trials (Trial version) [以患 者为中心的药物临床试验实施技术指导原则（试 行）]. Center for Drug Evaluation, NMPA. https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoComm 42380bd (accessed February 2025). • Center for Drug Evaluation, NMPA. (2024). 在罕见 疾病药物临床研发中应用去中心化临床试验的技术 指导原则 [Technical guidance for the application of decentralized clinical trials in rare disease

创新和融合应用发展趋势，凝练总结了 6 个方面 41 个典型 场景，为医药企业数智化转型工作提供参考。 一、医药研发 围绕药物发现、临床前研究管理、临床试验管理等环 节，应用数智技术提升新靶点和新药发现效率，加速药物 研发和临床试验进度。 1.精准靶点识别与筛选 面向疾病机制探究和药物靶点发现等业务活动，针对 传统实验方法在通量和成本方面的局限性问题，利用多组 学数据分析和文本挖掘方法，整合丰富的生物学数据，结 床有效性和特点进行解析，提高中药创新药转化决策质量、 效率和成本效益。 6.基于风险的临床试验管理 3 面向临床试验方案设计、患者招募、风险管理等业务 活动，针对数据合规管理等需求，利用深度学习、自然语 言分析等数字技术，构建疾病模型，分析过往相似性试验 计划，快速评估临床试验的可实现性及潜在风险，从而进 一步优化试验计划及方案；结合真实世界数据、人工智能 （AI） （AI）技术，自动筛选符合入组标准的患者，提高招募效 率，规避受试者流失导致试验中断风险；运用智能化工具， 及时发现试验文档、患者入组协议等方面的问题，降低数 据核对成本，提升临床试验质量。使用数字孪生技术，在 虚拟环境中模拟临床试验，预测药物反应，提高研发效率。 7.医药实验室数据集成管理 面向医药研发实验室管理标准化、数智化发展趋势， 围绕医药研发管理过程中涉及到的物料管理、样品管理、

AI+制药行业潜力巨大 [Table_Summary] 投资要点：  AI 技术蓬勃发展，AI+制药有望成为下一个黄金赛道。AI 技术通过机器学习和深 度学习等手段，已经在药物发现、临床前研究和临床试验等全流程中发挥重要 作用。从 2007 年的早期探索至今，AI 制药技术经历了技术积累、验证和快速发 展期，目前正处于一个技术创新活跃、政策扶持明显、市场前景广阔的阶段。 AI 制药投融资市场活跃，根据 药研发中的应用。AI 技术在新药研发领域中的应用推动行业快速变革，涉及靶 点发现、蛋白质结构预测、化合物筛选、ADMET 特性预测、临床试验结果预测、 药物重定位、晶型预测和逆向合成分析等多个关键环节。AI 制药技术的应用有 望缩短药物研发周期，降低成本，提高研发成功率。AI 技术使得从药物设计到 临床试验的全流程更加高效，为传统药物研发带来创新变革，并展现出在药物 研发领域的广阔前景和巨大潜力。  CRO 公司加速布局 2.4 ADMET 预测可提前考量药物成药可能性 .............................................................. 13 2.5 临床试验结果预测可有效节省失败临床的经费 .................................................. 14 2.6 人工智能促使药物重定位快速上市 ....

制药蓝海市场，人工智能赋能药研全流程 人工智能赋能新药开发，是指在规模化医药数据基础上，运用机器学习、深度学 习、自然语言处理等技术参与药物开发各个环节，包括靶点发现、化合物合成、 化合物筛选到患者招募、临床试验设计等，通过 AI 技术的运用有效解决传统新 药研发痛点，缩短研发周期，提高研发成功率，降低研发成本。根据 DPI 援引英 矽智能数据，通过 AI 技术能将 ISM001 分子发现时间由传统手段的 长 使用 AI 技术提取患者数据，快速匹配最合适 入组患者，降低临床开发风险 NLP、DL、ML、OCR 临床试验设 计及优化 优化受到局限，效率低 AI 通过机器学习和认知计算能力，从海量靶 点、临床试验数据中学习成功和失败经验， 设计优化当前临床试验方案 NLP、DL、ML 药物重定向 效率低，很难找到最适适应症 使用 AI 技术开发新适应症，将老药与罕见疾 首个由 AI 发现的具有全新 靶点和全新分子结构的候选化合物 ISM001-055 等事件为标志，全球 AI 制药行 业进入突破期，AI 药企开始追求端到端的服务能力，同时开始自建管线完成并推 动临床试验完成。与此同时，Big pharma 逐步认识到 AI 制药的潜力，行业合作 和投资案例增多，2021 年 5 月 BMS 与英国 AI 制药头部企业达成超 12 亿美元 的合作，AI 管线商业价值逐步得到体现。

玩家逐渐增加；2）AI在多疾病领域广泛应用 ，肿瘤（37%）、免疫学（21%）及神经病学（14%）领域占比最大；3）AI可参与药物开发过程多个阶段。其中涉及AI虚拟筛选、药物发 现、优化药物结构、临床试验优化、建立疾病风险模型、肿瘤精准治疗等。商业化落地中等，仍处于临床早期阶段，数据获取成本高，依赖 文献数据及实验室数据。相关标的：晶泰科技、丽珠集团、药明康德、信立泰、成都先导、川宁生物、药石科技、健康元、美迪西、东阳光 设备互联互通 综合性解决方案 AI 基因测序 收集样本基因测序、 罕见病遗传病分析解读 多组学风险预测和评估 AI 制药 分子虚拟筛选、药物发现 优化药物结构 临床试验优化 建立疾病风险模型 肿瘤精准治疗 AI 医学影像 图像处理、 勾勒病灶大小、 特征识别、诊断建议 AI 健康管理 可穿戴设备 定制化干预方案 AI系统实时监测并预警 物研发周期。传统药物研发遵循“双十定律”（10年时间 、10亿美元投入），而AI模型可将化合物设计时间缩短 70%，成功率提升10倍。例如，医渡科技通过DeepSeek 处理55亿份医疗记录，加速药物靶点筛选与临床试验设计 ，研发效率提升显著。  模型训练与部署成本降低 DeepSeek通过强化学习技术减少对高成本标注数据的依 赖，结合开源策略，使企业能以更低成本实现本地化部署 。例如，方舟健客通过DeepSeek完成本地化部署，仅需

公司图迈于2022年1月27日获得NMPA批准上市（应用于泌尿外科），是国内首 款亦是唯一一款由中国企业自主研发并获得上市的四臂腔镜手术机器人，从临床数 据看，有效性不逊于达芬奇Si。同时图迈多学科、多中心注册临床试验于2021年 10月启动入组，涵盖普外科、胸科、妇科等多领域，并于2022年4月完成临床试 验，目前已处于NMPA注册申请中，预计2023年上半年获批。  截至22年底，公司在国内累计布局超 估多个ADMET参数间的隐藏关系和趋势， 预测化合物的药性，如代谢性、细胞渗透性、溶解性、毒性等性质 用药安全 临床试验 自然语言处理 通过自然语言处理和机器学习改善临床试验的设计、管理、监控和患者招募，从各种结构化与非结构化数据类型中提取信息， 找到符合临床试验入组标准的受试者，或关联各种大型数据集，找到变量间的潜在关系，改进患者与试验的匹配情况 机器学习 药物风险评估 机器学习 通过机器学习，实现从接收药物不良反应到报告全流程的自动化，提高药物警戒工作效率，并通过样本分析和预测进行药物 风险评估 真实世界研究 机器学习、深度学习 通过机器学习和深度学习对真实世界数据进行识别，提出新假设，同时为进行中的临床试验不断提供新的有效信息，优化药 物研发流程，提升用药安全 AI 制药：AI在新药研发各阶段、多疾病领域广泛应用 33  目前，AI平台主要在临床前阶段发挥效用。礼来研究院论文统计显示，一款新药的研发成本需要8

“722”事件后，NMPA（当时为 CFDA）相继发布了《关于开展药物临床试验数据自查核 查工作的公告》《关于调整药物临床试验审评审批的公告》等文件，引发了国内 EDC、 RTSM 市场的繁荣，太美医疗等企业在系统中植入 AI，使其顺势成为药企数字化的关键 要素。 如今 FDA 鼓励药企采用数字健康技术（DHT）进行临床试验申办，间接引导着药企的 进一步开展转型。以 eCOA 为例，美国约 已经采购了相应的数智化系统，率 先享受到了 AI 赋能后的管理红利。 制药 AI 方面，绝大多数创新药企都对医疗 AI 持积极态度。不过，大多数药企在药物发 现阶段均倾向于自研 AI，而到了临床试验，更多药企习惯于采购成熟的第三方综合解决 方案，降低成本并规避研发风险。 5 6 第二章：自我突破，医疗 AI 形态异变 政策与提效两大购置动力支持下，国内已经孕育了一大批医疗人工智能产品，嵌入了医 IT 大模型落地的典例。 2.3 制药 AI：下行时期，在变化之中寻找新的机遇 自 2020 年制药 AI 在一级市场迎来爆发性增长后，大量创业公司将其管线推至临床阶段。 此前，AI 主导的进入临床试验阶段的创新药项目仅为个位数。2021 年这一数字已迅速 增长至 100 多个，2022 年维持增势突破 200，2023 年进一步提升，管线数量迈入 300 大关。 趋势之下，阿斯利康、拜耳、罗氏、礼来及赛诺菲等等

“722”事件后，NMPA（当时为 CFDA）相继发布了《关于开展药物临床试验数据自查核 查工作的公告》《关于调整药物临床试验审评审批的公告》等文件，引发了国内 EDC、 RTSM 市场的繁荣，太美医疗等企业在系统中植入 AI，使其顺势成为药企数字化的关键 要素。 如今 FDA 鼓励药企采用数字健康技术（DHT）进行临床试验申办，间接引导着药企的 进一步开展转型。以 eCOA 为例，美国约 已经采购了相应的数智化系统，率 先享受到了 AI 赋能后的管理红利。 制药 AI 方面，绝大多数创新药企都对医疗 AI 持积极态度。不过，大多数药企在药物发 现阶段均倾向于自研 AI，而到了临床试验，更多药企习惯于采购成熟的第三方综合解决 方案，降低成本并规避研发风险。 5 6 第二章：自我突破，医疗 AI 形态异变 政策与提效两大购置动力支持下，国内已经孕育了一大批医疗人工智能产品，嵌入了医 IT 大模型落地的典例。 2.3 制药 AI：下行时期，在变化之中寻找新的机遇 自 2020 年制药 AI 在一级市场迎来爆发性增长后，大量创业公司将其管线推至临床阶段。 此前，AI 主导的进入临床试验阶段的创新药项目仅为个位数。2021 年这一数字已迅速 增长至 100 多个，2022 年维持增势突破 200，2023 年进一步提升，管线数量迈入 300 大关。 趋势之下，阿斯利康、拜耳、罗氏、礼来及赛诺菲等等

管理营销素材 • 营销内容策划 • 客户精细化标签 • 个性化与医⽣互动 • 多源信息来源 • 互动性、个性化 患者流程 • 多重购买渠道 患者服务 多渠道营销 ⽣产与 供应链 新药研发与 临床试验 学术化推⼴ • 65岁以上⼈⼝占⽐从 2014年的10.1%升⾄ 2023年的14.9%，医 疗需求激增1 ⼈⼝⽼龄化 • 收⽀失衡加剧，控费 边际效应减弱2 • 职⼯医保：结余稳健但增速 以得到释放 医学数据结构化提取、标准化 24 新药研发：借助⼤模型，提升药品研发的效率和速度 • 检索药监、⽂献、临床指南、申报⼚家 数量等选择潜在靶点（需RAG未公开数据） • 知识图谱可关联临床试验数据与RWE 试验，去观察有潜⼒的适应症 研发⽅向探索 • 患者分层：基于⼤模型的语义理解能⼒， 从历史数据中识别符合⼊组标准的“数 字孪⽣”患者群体，提⾼招募效率 • 剂量探索：通过强化学习算法模拟不同 • 客户精细化标签 • 个性化与医⽣互动 • 多源信息来源 • 互动性、个性化患者流程 • 多重购买渠道 腾讯⼤数据 腾讯健康药箱 患者服务 多渠道营销 ⽣产与 供应链 新药研发与 临床试验 学术化推⼴ 云深智药 DeepSeekJ会给医药企业带来哪些变化？—“技术为⾈，业务为舵” 懂业务者锚定价值，好奇⼼驱动突破 31 ⼤模型虽好，使⽤需谨慎 数据授权和管理 • 避免透露个⼈信息：⽐如⼿机号码、

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