Technical guidance for the design of patient- focused clinical trials (Trial version) [以患者为中心 的药物临床试验设计技术指导原则（试行）]. Center for Drug Evaluation, NMPA. https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoComm Technical guidance for the implementation of patient-focused clinical trials (Trial version) [以患 者为中心的药物临床试验实施技术指导原则（试 行）]. Center for Drug Evaluation, NMPA. https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoComm 42380bd (accessed February 2025). • Center for Drug Evaluation, NMPA. (2024). 在罕见 疾病药物临床研发中应用去中心化临床试验的技术 指导原则 [Technical guidance for the application of decentralized clinical trials in rare disease

制药蓝海市场，人工智能赋能药研全流程 人工智能赋能新药开发，是指在规模化医药数据基础上，运用机器学习、深度学 习、自然语言处理等技术参与药物开发各个环节，包括靶点发现、化合物合成、 化合物筛选到患者招募、临床试验设计等，通过 AI 技术的运用有效解决传统新 药研发痛点，缩短研发周期，提高研发成功率，降低研发成本。根据 DPI 援引英 矽智能数据，通过 AI 技术能将 ISM001 分子发现时间由传统手段的 长 使用 AI 技术提取患者数据，快速匹配最合适 入组患者，降低临床开发风险 NLP、DL、ML、OCR 临床试验设 计及优化 优化受到局限，效率低 AI 通过机器学习和认知计算能力，从海量靶 点、临床试验数据中学习成功和失败经验， 设计优化当前临床试验方案 NLP、DL、ML 药物重定向 效率低，很难找到最适适应症 使用 AI 技术开发新适应症，将老药与罕见疾 首个由 AI 发现的具有全新 靶点和全新分子结构的候选化合物 ISM001-055 等事件为标志，全球 AI 制药行 业进入突破期，AI 药企开始追求端到端的服务能力，同时开始自建管线完成并推 动临床试验完成。与此同时，Big pharma 逐步认识到 AI 制药的潜力，行业合作 和投资案例增多，2021 年 5 月 BMS 与英国 AI 制药头部企业达成超 12 亿美元 的合作，AI 管线商业价值逐步得到体现。

“722”事件后，NMPA（当时为 CFDA）相继发布了《关于开展药物临床试验数据自查核 查工作的公告》《关于调整药物临床试验审评审批的公告》等文件，引发了国内 EDC、 RTSM 市场的繁荣，太美医疗等企业在系统中植入 AI，使其顺势成为药企数字化的关键 要素。 如今 FDA 鼓励药企采用数字健康技术（DHT）进行临床试验申办，间接引导着药企的 进一步开展转型。以 eCOA 为例，美国约 已经采购了相应的数智化系统，率 先享受到了 AI 赋能后的管理红利。 制药 AI 方面，绝大多数创新药企都对医疗 AI 持积极态度。不过，大多数药企在药物发 现阶段均倾向于自研 AI，而到了临床试验，更多药企习惯于采购成熟的第三方综合解决 方案，降低成本并规避研发风险。 5 6 第二章：自我突破，医疗 AI 形态异变 政策与提效两大购置动力支持下，国内已经孕育了一大批医疗人工智能产品，嵌入了医 IT 大模型落地的典例。 2.3 制药 AI：下行时期，在变化之中寻找新的机遇 自 2020 年制药 AI 在一级市场迎来爆发性增长后，大量创业公司将其管线推至临床阶段。 此前，AI 主导的进入临床试验阶段的创新药项目仅为个位数。2021 年这一数字已迅速 增长至 100 多个，2022 年维持增势突破 200，2023 年进一步提升，管线数量迈入 300 大关。 趋势之下，阿斯利康、拜耳、罗氏、礼来及赛诺菲等等

• 互动性、个性 化 患者流程 • 内容⽣产辅 助 • 管理营销素 材 • 营销内容策 划 • 患者招募 • 试验设计优 化 • 执⾏效率提升 新药研发与 临床试验 • 客户精细化标签 • 个性化与医⽣互动 • 交叉证据⽹ 络 构建 提升新药研发和 临床管理效率 数字化内部流程 提效 更个性化、 互动 ⾏业学术化推⼴ ⽣产与 DeepSeek 对于医疗体系有那些影响？ - 医 院 医院 24 研发⽅向探索 • 检索药监、⽂献、临床指南、申报⼚家 数量等选择潜在靶点（需 RAG 未公开数据） • 知识图谱可关联临床试验数据与 RWE 试验， 去观察有潜⼒的适应症 试验设计优化 • 患者分层：基于⼤模型的语义理解能⼒， 从历史数据中识别符合⼊组标准的“数 字孪⽣”患者群体，提⾼招募效率 提升新药研发和 临床管理效率 云深 智药 • 患者招募 • 试验设计优化 • 执⾏效率提升 • 内部⽂档提效 • 数字化知识库管理 • 合规风险智能提醒 新药研发与 临床试验 数字化内部流程 提效 ⽣产与 供应链 多渠道营销 学术化推⼴ • 交叉证据⽹络构建 患者服务 31 ROI 优化 • 明确应⽤场景：不是所有场景需要 AI • 混合部署策略

管理营销素材 • 营销内容策划 • 客户精细化标签 • 个性化与医⽣互动 • 多源信息来源 • 互动性、个性化 患者流程 • 多重购买渠道 患者服务 多渠道营销 ⽣产与 供应链 新药研发与 临床试验 学术化推⼴ • 65岁以上⼈⼝占⽐从 2014年的10.1%升⾄ 2023年的14.9%，医 疗需求激增1 ⼈⼝⽼龄化 • 收⽀失衡加剧，控费 边际效应减弱2 • 职⼯医保：结余稳健但增速 以得到释放 医学数据结构化提取、标准化 24 新药研发：借助⼤模型，提升药品研发的效率和速度 • 检索药监、⽂献、临床指南、申报⼚家 数量等选择潜在靶点（需RAG未公开数据） • 知识图谱可关联临床试验数据与RWE 试验，去观察有潜⼒的适应症 研发⽅向探索 • 患者分层：基于⼤模型的语义理解能⼒， 从历史数据中识别符合⼊组标准的“数 字孪⽣”患者群体，提⾼招募效率 • 剂量探索：通过强化学习算法模拟不同 • 客户精细化标签 • 个性化与医⽣互动 • 多源信息来源 • 互动性、个性化患者流程 • 多重购买渠道 腾讯⼤数据 腾讯健康药箱 患者服务 多渠道营销 ⽣产与 供应链 新药研发与 临床试验 学术化推⼴ 云深智药 DeepSeekJ会给医药企业带来哪些变化？—“技术为⾈，业务为舵” 懂业务者锚定价值，好奇⼼驱动突破 31 ⼤模型虽好，使⽤需谨慎 数据授权和管理 • 避免透露个⼈信息：⽐如⼿机号码、

率提升 40 倍，大幅缩短新药研发周期。2）临床试验患者精准匹配：AI 技术可以 将临床试验患者匹配精度提高至 89%，缩短研发周期 6-8 个月，加速新药上市进 程。3）药物靶点发现与设计加速：利用 AI 分析生物数据和分子结构，加速药物靶 点发现和药物分子设计，为新药研发提供更强大的技术支撑。4）临床试验设计与 优化：AI 能够优化临床试验方案，提高试验效率和成功率，降低研发风险。5）药

图 7 重点国家脑机接口企业的技术路线分布 在全球范围内，聚焦有创技术路线的企业数量美国位居首位， 中国紧随其后。有创技术涉及手术植入等高风险操作环节，相关产 品必须经过严格的伦理审查、多阶段临床试验以及长期的安全性验 脑机接口技术与应用研究报告（2025 年） 45 证流程。复杂的流程不仅导致资金成本增加，还使市场回报周期漫 长，诸多因素限制了企业参与研发的积极性与投入度。然而，就当 脑机接口市场规模正因多种相关因素的协同作用而持续扩张。 首先，政策层面的有力支持为产业发展营造了良好的环境。2025 年 以来，中国多主管部委和地方政府出台支持脑机接口发展的政策或 举措，有力推动临床试验的开展以及促进产业链各环节协同合作， 加速产业链的布局进程。其次，技术领域取得的成效增强了业界的 信心。例如，复旦大学加福民研发出脑脊接口微创技术使曾被判定 “永远站不起来”的患者，在术后 24 解，在细分领域形成差异化竞争优势。 (三)投融资体系发展更加多元包容共享 一是投资规模持续扩大。当前投资趋势已经清晰显现出，资本 青睐技术突破型的系统集成整合类型企业，尤其是有创技术领域的 企业。随着有创脑机接口技术的临床试验成功案例不断涌现，资本 将加大对该领域的投资力度。特别是能将采集、解码、调控等关键 技术进行有效集成和整合，取得重大突破的企业将成为投资热点。 二是投资阶段前移。除了对成熟企业的投资，投资者将更加关注早

医疗》开篇描绘了一个虚构场景：面对 患者病情突然恶化，医学住院实习生克里斯腾·陈通过和 GPT-4 对话，完 成了对患者的救治、得到了心理安慰、并为患者向保险公司申请了授权；后 续在查房中，还为肿瘤复发患者寻找合适的临床试验等等（具体案例详见报 告）。生动的描述，让人切实感受到了 AI 为医药健康带来的想象空间。 ❑ 生成式 AI 爆火，“AI+医药健康”应用场景广阔。AI 在医药健康领域的应用 经过多年发展，ChatGPT 医疗》一书开篇中描绘了一个虚构场景，面对患者病情突 然恶化，医学住院实习生克里斯腾·陈通过和 GPT-4 对话，完成了对患者的救 治、得到了心理安慰、并为患者向保险公司申请了授权，后续在查房中，还为 肿瘤复发患者寻找合适的临床试验。生动的描述，让人切实感受到了 AI 为医疗 行业带来的想象空间。 图 1：GPT 医疗未来或可做到的医院端应用场景 资料来源：《超越想象的 GPT 医疗》、医药魔方、艾瑞咨询、招商证券

生研究院国家医学图书馆： https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/ PMC10993141/ 11. “AI药物研发的新里程碑：首款生成式AI药物开始第二阶段临床试验”（2023年7 月1日），英矽智能公司：htt�����in�i�ico.co����o���r�t��ha�e2 12. C·罗克（C. Roark）、S·贾米森（S. Jamison）等人（2024年），“生产力新范式：生 CodeAssist 提高开发 人员的工作效率”，YouTube：https://www.youtube.com/watch?v=VwZN- Wqh5ZWU 126. “首款生成式AI药物开始第二阶段临床试验”（2023年7月1日），英矽智能公 司：htt�����in�i�ico.co����o���r�t��ha�e2 127. J·邓恩（J. Dunn）（2024年5月16日），“Camunda利用新的AI自然语言功能简

在哪里使用人工智能时，他们会更加信任其使用。对技 术的信任越多，他们接下来会相应增加其使用，并在企 业中推动技术的扩散。 在化学领域生成潜在药物候选人的名单，并从中确定了 79个可行的候选者，最终选定一个进行临床试验。整个 过程都是围绕AI与人类各自最擅长的工作来设计的，以 及两者如何协作。展望未来，更多的员工将希望以这种 方式工作，并会提出在自己领域和角色中如何实现这一 目标的想法——成为业务中创新传播的强大引擎。 /autogen-enabling-next-generation-la rge-lan- guage-model-applications 126. 第一代生成式AI药物开始与患者进行II期临床试验。（2023年7月1日）。Insilico.c om： https://insilico.com/blog/first_phase2 艾森哲报告发现，员工与高管在关于工作和生成式AI的认知上存在差距。（2024年1月1