Technical guidance for the design of patient- focused clinical trials (Trial version) [以患者为中心 的药物临床试验设计技术指导原则（试行）]. Center for Drug Evaluation, NMPA. https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoComm Technical guidance for the implementation of patient-focused clinical trials (Trial version) [以患 者为中心的药物临床试验实施技术指导原则（试 行）]. Center for Drug Evaluation, NMPA. https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoComm 42380bd (accessed February 2025). • Center for Drug Evaluation, NMPA. (2024). 在罕见 疾病药物临床研发中应用去中心化临床试验的技术 指导原则 [Technical guidance for the application of decentralized clinical trials in rare disease

制药蓝海市场，人工智能赋能药研全流程 人工智能赋能新药开发，是指在规模化医药数据基础上，运用机器学习、深度学 习、自然语言处理等技术参与药物开发各个环节，包括靶点发现、化合物合成、 化合物筛选到患者招募、临床试验设计等，通过 AI 技术的运用有效解决传统新 药研发痛点，缩短研发周期，提高研发成功率，降低研发成本。根据 DPI 援引英 矽智能数据，通过 AI 技术能将 ISM001 分子发现时间由传统手段的 长 使用 AI 技术提取患者数据，快速匹配最合适 入组患者，降低临床开发风险 NLP、DL、ML、OCR 临床试验设 计及优化 优化受到局限，效率低 AI 通过机器学习和认知计算能力，从海量靶 点、临床试验数据中学习成功和失败经验， 设计优化当前临床试验方案 NLP、DL、ML 药物重定向 效率低，很难找到最适适应症 使用 AI 技术开发新适应症，将老药与罕见疾 首个由 AI 发现的具有全新 靶点和全新分子结构的候选化合物 ISM001-055 等事件为标志，全球 AI 制药行 业进入突破期，AI 药企开始追求端到端的服务能力，同时开始自建管线完成并推 动临床试验完成。与此同时，Big pharma 逐步认识到 AI 制药的潜力，行业合作 和投资案例增多，2021 年 5 月 BMS 与英国 AI 制药头部企业达成超 12 亿美元 的合作，AI 管线商业价值逐步得到体现。

率提升 40 倍，大幅缩短新药研发周期。2）临床试验患者精准匹配：AI 技术可以 将临床试验患者匹配精度提高至 89%，缩短研发周期 6-8 个月，加速新药上市进 程。3）药物靶点发现与设计加速：利用 AI 分析生物数据和分子结构，加速药物靶 点发现和药物分子设计，为新药研发提供更强大的技术支撑。4）临床试验设计与 优化：AI 能够优化临床试验方案，提高试验效率和成功率，降低研发风险。5）药

医疗》开篇描绘了一个虚构场景：面对 患者病情突然恶化，医学住院实习生克里斯腾·陈通过和 GPT-4 对话，完 成了对患者的救治、得到了心理安慰、并为患者向保险公司申请了授权；后 续在查房中，还为肿瘤复发患者寻找合适的临床试验等等（具体案例详见报 告）。生动的描述，让人切实感受到了 AI 为医药健康带来的想象空间。 ❑ 生成式 AI 爆火，“AI+医药健康”应用场景广阔。AI 在医药健康领域的应用 经过多年发展，ChatGPT 医疗》一书开篇中描绘了一个虚构场景，面对患者病情突 然恶化，医学住院实习生克里斯腾·陈通过和 GPT-4 对话，完成了对患者的救 治、得到了心理安慰、并为患者向保险公司申请了授权，后续在查房中，还为 肿瘤复发患者寻找合适的临床试验。生动的描述，让人切实感受到了 AI 为医疗 行业带来的想象空间。 图 1：GPT 医疗未来或可做到的医院端应用场景 资料来源：《超越想象的 GPT 医疗》、医药魔方、艾瑞咨询、招商证券