AI如何赋能药物研发工作中的最后一步：临床试验。 图1：药物研发生产流程，图片引自[1]↓ 临床试验简介 药物研发的最后一步，便是将药物大规模应用到患者体内以进行实际效果测试，这 一步骤即临床试验。临床试验是一种系统性的研究，其目的是调查医药产品对人类 疾病过程的影响，以证实或揭示试验药物的作用、不良反应及试验药物的吸收、分 布、代谢和排泄，并最终确定试验药物的疗效与安全性。 临床试验是一项极 临床试验是一项极为重要的任务，其结果直接决定了药物能否成功上市。如果临床 试验无法通过，那前期所有的初筛、优化、预实验都将失去意义。 但是临床试验的结果会受到多种客观因素的影响，其中至关重要的一点是试验患者 的匹配。患者的匹配是指将研究对象按照一定的标准进行分类，以挑选出最适合特 定临床试验的患者。每个临床试验都会有不同的纳入标准和排除标准，患者自身的 情况也需要达到一定的门槛，才可以参加。 招募 历，根据临床试验的纳入标准和排除标准判断患者和试验的匹配度。据统计有50% 的临床试验由于招募不到合适的患者而被迫延迟，有25%的临床试验由于患者不足 而完全无法开展。据估算每招募一名患者约花费6000至7500美元，成本可谓十分 高昂。因此如果进行高效的临床试验-患者匹配，是药物研发中急需解决的一个难 题。 传统的临床试验患者匹配方法及局限性 传统情况下，患者和试验的匹配是人工进行的。主要包含两大方向：TO

创新和融合应用发展趋势，凝练总结了 6 个方面 41 个典型 场景，为医药企业数智化转型工作提供参考。 一、医药研发 围绕药物发现、临床前研究管理、临床试验管理等环 节，应用数智技术提升新靶点和新药发现效率，加速药物 研发和临床试验进度。 1.精准靶点识别与筛选 面向疾病机制探究和药物靶点发现等业务活动，针对 传统实验方法在通量和成本方面的局限性问题，利用多组 学数据分析和文本挖掘方法，整合丰富的生物学数据，结 基于风险的临床试验管理 3 面向临床试验方案设计、患者招募、风险管理等业务 活动，针对数据合规管理等需求，利用深度学习、自然语 言分析等数字技术，构建疾病模型，分析过往相似性试验 计划，快速评估临床试验的可实现性及潜在风险，从而进 一步优化试验计划及方案；结合真实世界数据、人工智能 （AI）技术，自动筛选符合入组标准的患者，提高招募效 率，规避受试者流失导致试验中断风险；运用智能化工具， 率，规避受试者流失导致试验中断风险；运用智能化工具， 及时发现试验文档、患者入组协议等方面的问题，降低数 据核对成本，提升临床试验质量。使用数字孪生技术，在 虚拟环境中模拟临床试验，预测药物反应，提高研发效率。 7.医药实验室数据集成管理 面向医药研发实验室管理标准化、数智化发展趋势， 围绕医药研发管理过程中涉及到的物料管理、样品管理、 科研数据管理、电子实验记录、文件管理等业务活动，部 署实验室管理系统；结合物联网、5G、人工智能（AI）等

断设备分类做出了如下说明 ：若诊断软件借助算法 提供诊断建议，仅具有辅助诊断功能而不直接提供 诊断结论的按二类医疗器械进行注册申报 ；若对病 变部位加以自动识别且能清晰提供诊断提示的按三 类医疗器械申报且需做临床试验美国FDA批准的医 学人工智能产品有 3 项 [12]，分别是Arterys、IDX-DR 和Guardian Connect（Medtronic）。Arterys主要作用 是在肺部CT、肝脏CT和MRI中发现病变，基于人工 机应用程序的一个产品，可以提前 10~60 分钟预测 血糖水平的主要波动。 美国这些产品经历的审批过 程都很漫长，以IDX-DR为例，审批过程约需要 7 年 时间，IDX-DR审批过程大致包含软件认证预确认、 临床试验、重复性研究、图像采集培训课程认证等。 智能医学产品的监管审核需要建立一系列的认证规 则，只有经过严格的监督评价后才能用于临床，我国 需要积极推进监管审核流程。 4 展 望 我国尚处于智能医学的起步阶段，数据整合、标 的有益探索，其培养的毕业生，不仅具备医学专业基 础和临床实践能力，还拥有运用前沿工程技术破解 医学问题的能力。专业的创建，将开创一条“医学 牵引、工程支撑、转化创新、临床示范”的医工结合发 展之路，成为创新医学研究的试验田、建设一流大学 的新引擎、高端医疗人才的孵化器，以及服务健康中 国的生力军。 [参考文献] [1] 中共中央国务院印发《“健康中国 2030”规划纲要》[N]. 光 明日报, 2016-10-26(001)

蛋白质相互作用和药物毒性等信息，从而 评估新药的功效和安全性，有助于缩减研发周期，加速新药发现。如，清华系初创团 队水木分子推出新一代对话式药物研发助手ChatDD，涵盖药物立项、临床前研究、临 床试验各阶段，作为制药专家的AI助手，提升药物研发人员的工作效率。 医疗大模型的应用场景展示了其在医学领域的多样性和重要性，可改善诊断、治疗和 疾病预防，提高医疗保健质量和效率。其应用涵盖临床、管理、教育、公共卫生等多 键。这需要通过严格的数据采集、清洗 和标注过程，以及合理的数据管理和保护策略来实现。 在数据采集与清洗方面，应确保收集的数据来自可靠、合规的数据源，如医疗机构的 电子健康记录、医学文献数据库和临床试验数据。消除数据中的错误、噪音和冗余信 息，确保数据的一致性和准确性，包括处理缺失数据和异常值。 在数据标注和注释方面，对于监督学习任务，需要进行标注和注释以生成带有标签的 数据。这需要医学专家的参 在数据共享和合作方面，与其他医疗机构、研究团队或合作伙伴分享数据，以扩大数 据集规模。数据共享和合作可以加速模型的训练和研发。使用数据共享协议和隐私保 护措施，确保患者敏感信息的保密性。 在主动数据收集方面，设计医学研究或临床试验，有针对性地收集数据，以满足特定 任务的需求，包括患者招募、数据采集和监控。利用远程监测和医疗设备来实时收集 患者数据，能够有效提高数据的时效性和质量。 在数据质量监控方面，建立数据质量监控系统，定期检查和评估数据的质量。如果发

医学研究类 医疗文件类 病历模板 适用场景：快速生成标准化的病 历摘要，方便医护查阅。 研究文章总结模板 适用场景：快速提取研究文章的 核心内容，用于学术交流或临床 参考临床试验概述模板 适用场景：为临床试验提供简洁 介绍，便于同行了解研究设计和 目标 DeepSeek 在医学检验中的应用实例报 道 场景七：患者指引 优化患者体验，提供个性化信息 患者在进行各类实验室检查时，往往对具体的检查过程和注意事项了解不足，容

测上，并 取得一定的效果。 3.4 人工智能大模型在医学研究的应用 3.4.1 药物研发 从新药靶标到发现到临床试验研究通常需要海量的多模态数据以及大量的实验研 究。大模型正在全面驱动生物医药领域的变革，可充分发挥大模型的强大分析能力， 率先在模拟细胞培养、药物试验等场景展开应用探索，提升实验设计的准确性，提高 实验实施的效率，进而缩短实验周期，降低实验成本。2021 年胡帆等利用大模型设计

控制语言模型输出的随机性或创造性的参数 • temperature 参数 = 0 ，模型每次都挑最佳候选字，从不偏离 • temperature 参数越大，生僻的选择变得更容易被选中 • openAI 试验场（ playground ）限制 temperature 参数在 0 到 1 的区间 t=0 t=0.4 t=2 top_p 参 数 ③ 精 准 可 解 释 ④ 医 疗 应 用 ⑤  临床实验指导、药物靶点发现、药物 疗效预测、组合用药指导…… * National Science Review 2021 iScience 2022 智能应用：疾病数基推演和数基药物试验新范式 ③ 精 准 可 解 释 ④ 医 疗 应 用 ⑤ 数 基 生 命 ② 剖 析 大 模 型 ① 关 于 预 训 练 · 基于人体数字孪生的个性化全程智能医 健 · 精准定量诊断

a)元件/工具级：针对一个元器件、简易工具进行讲解、参数调整和拆装； b)仪器/技能级：针对一台仪器、实验装置或一个操作技巧进行学习； c)实验室/车间级：能够完成一系列操作，如一个交流整流电源试验等； d)工种/工厂级：对特定工种和级别主要技能进行全仿真，包括初级工、中级工、高级工等； e)专业群/产业链级：对特定专业所有课程主要技能进行全仿真，能在仿真环境引导下完成学习。 4.5.3 ，制作一个与实际系统相似但几何尺寸较小或较 大的物理模型进行实验研究。物理仿真系统是教学与技能训练所用生产设备的替代物，如各种 模型、教具、试验箱、试验柜、实验台等； b)数学仿真系统：数学仿真是应用数学相似性原理，构建数学模型在计算机上进行仿真试验和研 究，因此数学仿真也称计算机仿真。计算机仿真系统是利用多媒体技术和软件技术等构建的实 训系统和环境，受训者通过操作键盘、鼠标等外部设备与系统交互实现技能训练； 上实现，对复杂或 难以建立模型的部分采用物理模型或实体，并将它们连接起来，组成的仿真系统。这种在仿真 环节有部分实物介入的仿真又叫物理-数学仿真、半物理仿真等； d)人在回路仿真系统：是指仿真试验实体的动态特性通过建立数学模型在计算机上编程实现，并 有模拟生成人的视觉、听觉、触觉和动感等感觉环境的各种物理效应设备。人在系统回路中实 时操纵的仿真系统如汽车驾驶模拟训练系统等； e)软件在

检查建议和计划 相似病例查询 辅助生成 治疗建议和计划 l J 医学文献 / 指南解读 科研方向预测 报告匿名化 / 结构化 代码辅助生成 临床科普文生成 赋能临床试验 智能预问诊 智能导诊 / 导医 （体检）报告解读 疾病描述 健康生活智慧管家 健康风险预测 预诊断常见疾病 症状评估 就医指引 就诊服务 实验室结果解读 中医诊疗 用药咨询与指导

力，已经为计算机视觉(cv)及自然语言处理(nlp)等领域带来了突破性的 进展。现在，AI的魔力已经被逐步引入药物研发的领域，并正在深刻地 改变这个领域的研究和发展流程。无论是在早期的药物筛选、药物优 化，还是在药物的临床试验和后期的上市监控，AI的应用都愈发广泛。 本文将简要的概括药物研发的流程，并深入探讨AI在药物研发的第 一步: 靶点发现中的作用，以及它如何为这个过程带来革新。 药物研发的整体流程 药物的研