AI如何赋能药物研发工作中的最后一步：临床试验。 图1：药物研发生产流程，图片引自[1]↓ 临床试验简介 药物研发的最后一步，便是将药物大规模应用到患者体内以进行实际效果测试，这 一步骤即临床试验。临床试验是一种系统性的研究，其目的是调查医药产品对人类 疾病过程的影响，以证实或揭示试验药物的作用、不良反应及试验药物的吸收、分 布、代谢和排泄，并最终确定试验药物的疗效与安全性。 临床试验是一项 去意义。 但是临床试验的结果会受到多种客观因素的影响，其中至关重要的一点是试验患者 的匹配。患者的匹配是指将研究对象按照一定的标准进行分类，以挑选出最适合特 定临床试验的患者。每个临床试验都会有不同的纳入标准和排除标准，患者自身的 情况也需要达到一定的门槛，才可以参加。 招募合适的患者这一过程是非常耗时且困难的。这个过程需要仔细分析患者的病 历，根据临床试验的纳入标准和排除标准判断患者和试验的匹配度。据统计有50% 患者和试验的匹配度。据统计有50% 的临床试验由于招募不到合适的患者而被迫延迟，有25%的临床试验由于患者不足 而完全无法开展。据估算每招募一名患者约花费6000至7500美元，成本可谓十分 高昂。因此如果进行高效的临床试验-患者匹配，是药物研发中急需解决的一个难 题。 传统的临床试验患者匹配方法及局限性 传统情况下，患者和试验的匹配是人工进行的。主要包含两大方向：TO B（找医

创新和融合应用发展趋势，凝练总结了 6 个方面 41 个典型 场景，为医药企业数智化转型工作提供参考。 一、医药研发 围绕药物发现、临床前研究管理、临床试验管理等环 节，应用数智技术提升新靶点和新药发现效率，加速药物 研发和临床试验进度。 1.精准靶点识别与筛选 面向疾病机制探究和药物靶点发现等业务活动，针对 传统实验方法在通量和成本方面的局限性问题，利用多组 学数据分析和文本挖掘方法，整合丰富的生物学数据，结 床有效性和特点进行解析，提高中药创新药转化决策质量、 效率和成本效益。 6.基于风险的临床试验管理 3 面向临床试验方案设计、患者招募、风险管理等业务 活动，针对数据合规管理等需求，利用深度学习、自然语 言分析等数字技术，构建疾病模型，分析过往相似性试验 计划，快速评估临床试验的可实现性及潜在风险，从而进 一步优化试验计划及方案；结合真实世界数据、人工智能 （AI） （AI）技术，自动筛选符合入组标准的患者，提高招募效 率，规避受试者流失导致试验中断风险；运用智能化工具， 及时发现试验文档、患者入组协议等方面的问题，降低数 据核对成本，提升临床试验质量。使用数字孪生技术，在 虚拟环境中模拟临床试验，预测药物反应，提高研发效率。 7.医药实验室数据集成管理 面向医药研发实验室管理标准化、数智化发展趋势， 围绕医药研发管理过程中涉及到的物料管理、样品管理、

患者咨询类 医学研究类 医疗文件类 病历模板 适用场景：快速生成标准化的病 历摘要，方便医护查阅。 研究文章总结模板 适用场景：快速提取研究文章的 核心内容，用于学术交流或临床 参考临床试验概述模板 适用场景：为临床试验提供简洁 介绍，便于同行了解研究设计和 目标 DeepSeek 在医学检验中的应用实例报 道 场景七：患者指引 优化患者体验，提供个性化信息 患者在进行各类实验室检查时，往

断设备分类做出了如下说明 ：若诊断软件借助算法 提供诊断建议，仅具有辅助诊断功能而不直接提供 诊断结论的按二类医疗器械进行注册申报 ；若对病 变部位加以自动识别且能清晰提供诊断提示的按三 类医疗器械申报且需做临床试验美国FDA批准的医 学人工智能产品有 3 项 [12]，分别是Arterys、IDX-DR 和Guardian Connect（Medtronic）。Arterys主要作用 是在肺部CT、肝脏CT和MRI中发现病变，基于人工 机应用程序的一个产品，可以提前 10~60 分钟预测 血糖水平的主要波动。 美国这些产品经历的审批过 程都很漫长，以IDX-DR为例，审批过程约需要 7 年 时间，IDX-DR审批过程大致包含软件认证预确认、 临床试验、重复性研究、图像采集培训课程认证等。 智能医学产品的监管审核需要建立一系列的认证规 则，只有经过严格的监督评价后才能用于临床，我国 需要积极推进监管审核流程。 4 展 望 我国尚处于智能医学的起步阶段，数据整合、标

保证训练数据的质量和数量是训练大模型的关键。这需要通过严格的数据采集、清洗 和标注过程，以及合理的数据管理和保护策略来实现。 在数据采集与清洗方面，应确保收集的数据来自可靠、合规的数据源，如医疗机构的 电子健康记录、医学文献数据库和临床试验数据。消除数据中的错误、噪音和冗余信 息，确保数据的一致性和准确性，包括处理缺失数据和异常值。 在数据标注和注释方面，对于监督学习任务，需要进行标注和注释以生成带有标签的 数据。这需要医学专家的 在数据共享和合作方面，与其他医疗机构、研究团队或合作伙伴分享数据，以扩大数 据集规模。数据共享和合作可以加速模型的训练和研发。使用数据共享协议和隐私保 护措施，确保患者敏感信息的保密性。 在主动数据收集方面，设计医学研究或临床试验，有针对性地收集数据，以满足特定 任务的需求，包括患者招募、数据采集和监控。利用远程监测和医疗设备来实时收集 患者数据，能够有效提高数据的时效性和质量。 在数据质量监控方面，建立数据质量监控系统，定期检查和评估数据的质量。如果发

检查建议和计划 相似病例查询 辅助生成 治疗建议和计划 l J 医学文献 / 指南解读 科研方向预测 报告匿名化 / 结构化 代码辅助生成 临床科普文生成 赋能临床试验 智能预问诊 智能导诊 / 导医 （体检）报告解读 疾病描述 健康生活智慧管家 健康风险预测 预诊断常见疾病 症状评估 就医指引 就诊服务 实验室结果解读 中医诊疗 用药咨询与指导

力，已经为计算机视觉(cv)及自然语言处理(nlp)等领域带来了突破性的 进展。现在，AI的魔力已经被逐步引入药物研发的领域，并正在深刻地 改变这个领域的研究和发展流程。无论是在早期的药物筛选、药物优 化，还是在药物的临床试验和后期的上市监控，AI的应用都愈发广泛。 本文将简要的概括药物研发的流程，并深入探讨AI在药物研发的第 一步: 靶点发现中的作用，以及它如何为这个过程带来革新。 药物研发的整体流程 药物的

复旦大学附属中山医院医疗技术协作中心 复旦大学附属眼耳鼻喉科医院协作医院 清华大学医院管理研究院实践基地 浙江大学湖州研究院数字健康研究中心 国家级住院医师规范化培训基地 国家级全科医师规范化培训基地 国家药物临床试验基地 国家级胸痛中心 国家级高级卒中中心 国家级房颤中心 国家级高血压达标中心 国家级标准化代谢性疾病管理中心 国家级上消化道出血救治中心 中国创伤救治联盟湖州分中心 浙北泛血管医学中心

取能力，已经为计算机视觉(cv)及自然语言处理(nlp)等领域带来了突 破性的进展。现在，AI的魔力已经被逐步引入药物研发的领域，并正 在深刻地改变这个领域的研究和发展流程。无论是在早期的药物筛 选、药物优化，还是在药物的临床试验和后期的上市监控，AI的应用 都愈发广泛。 在上篇 "AI for 医疗" 的专题文章“AI for 医疗: AI大模型在药物 靶点识别中的应用”中，我们整体描述了药物研发的流程，并介绍了AI

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