AI如何赋能药物研发工作中的最后一步：临床试验。 图1：药物研发生产流程，图片引自[1]↓ 临床试验简介 药物研发的最后一步，便是将药物大规模应用到患者体内以进行实际效果测试，这 一步骤即临床试验。临床试验是一种系统性的研究，其目的是调查医药产品对人类 疾病过程的影响，以证实或揭示试验药物的作用、不良反应及试验药物的吸收、分 布、代谢和排泄，并最终确定试验药物的疗效与安全性。 临床试验是一 临床试验是一项极为重要的任务，其结果直接决定了药物能否成功上市。如果临床 试验无法通过，那前期所有的初筛、优化、预实验都将失去意义。 但是临床试验的结果会受到多种客观因素的影响，其中至关重要的一点是试验患者 的匹配。患者的匹配是指将研究对象按照一定的标准进行分类，以挑选出最适合特 定临床试验的患者。每个临床试验都会有不同的纳入标准和排除标准，患者自身的 情况也需要达到一定的门槛，才可以参加。 个过程需要仔细分析患者的病 历，根据临床试验的纳入标准和排除标准判断患者和试验的匹配度。据统计有50% 的临床试验由于招募不到合适的患者而被迫延迟，有25%的临床试验由于患者不足 而完全无法开展。据估算每招募一名患者约花费6000至7500美元，成本可谓十分 高昂。因此如果进行高效的临床试验-患者匹配，是药物研发中急需解决的一个难 题。 传统的临床试验患者匹配方法及局限性 传

Technical guidance for the design of patient- focused clinical trials (Trial version) [以患者为中心 的药物临床试验设计技术指导原则（试行）]. Center for Drug Evaluation, NMPA. https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoComm Technical guidance for the implementation of patient-focused clinical trials (Trial version) [以患 者为中心的药物临床试验实施技术指导原则（试 行）]. Center for Drug Evaluation, NMPA. https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoComm 73949142380bd (accessed February 2025). • Center for Drug Evaluation, NMPA. (2024). 在罕见 疾病药物临床研发中应用去中心化临床试验的技术 指导原则 [Technical guidance for the application of decentralized clinical trials in rare disease

预测和评估。企业端可明显降低成本，但商业化落地进度较慢。合作模式和医院正在探索中。整体数据获取成本低，基因测序一次能获取较 大量基因组数据。相关标的：华大智造、贝瑞基因、华大基因。  AI 医疗信息化CDSS辅助临床决策：优化电子病历质控、临床决策支持与智能分诊流程, AIGC大幅拉升效率。包括AI辅助报告解读、推荐检 查项目、疾病预测等。整体商业化落地较快，数据获取成本较高。相关标的：迈瑞医疗、创业慧康、金域医学、朗玛信息、润达医疗、医渡 AI 制药：缩短药物研发周期，助力靶点发现及临床疗效预测。1）逐渐完善的行业拼图，行业玩家逐渐增加；2）AI在多疾病领域广泛应用 ，肿瘤（37%）、免疫学（21%）及神经病学（14%）领域占比最大；3）AI可参与药物开发过程多个阶段。其中涉及AI虚拟筛选、药物发 现、优化药物结构、临床试验优化、建立疾病风险模型、肿瘤精准治疗等。商业化落地中等，仍处于临床早期阶段，数据获取成本高，依赖 文献数据及实 01 AI 医学影 像辅助诊断 AI 基因测序 AI 医疗信息化 CDSS辅助临床决策 AI 制药 AI 健康管理 AI 手术机器人 05 02 03 04 06 3 01 AI 医学影像辅 助诊断 AI 基因测序 02 AI 医疗信息化 辅助临床决策 03 AI 健康管理 04 AI 制药 05 AI 手术机器人

◼ 药物研发周期长、资金投入高、成功率低，“AI+”方案有望解决痛点。一款新药成功上市销售大约需要花费十年以上的时间，药物发现阶 段从靶点到苗头化合物再到先导化合物优化过程，整体成功率为51%，临床研究阶段的整体成功率仅为12.9%。资金花费上，一款药物从研发 到上市销售，平均需要投入8-23亿美元，上市后还要投入超过3亿美元。与传统药物研发对比，AI制药更具有优势：AI制药方法可以对数十 验证和测试时间。 ◼ AI研发的药物逐步进入临床阶段，且药物类型多样。尽管当前暂时没有利用AI制药技术研发的药物成功获批上市，但通过公开的数据库检索， 2015年-2023年累计有75个分子应用AI制药技术开发并进入临床研究，2023年有67条管线处于临床研究阶段，其中45条管线处于临床I期研究， 19条管线处于临床II期研究，2条管线处于临床III期阶段。对AI制药开发的分子类型统计发现， 2023年AI技术在小分子药物的发现中应用较 多，67项临床研究中22项为小分子药物发现、4项为抗体发现、6项为疫苗发现。 ◼ 投资建议：关注AI制药领域进展及具备潜力的海内外前沿公司。以“AI+CRO”、“AI+Biotech”为典型的商业模式，AI制药涌现出了一批优 秀的上市/非上市公司。除此之外，以赛诺菲、GSK、强生为代表的大药企亦在积极布局AI制药领域，一方面运用AI技术加强数据管理决策并

个人三大方向。在“AI+医药健康”系列报告（一）和（二） 中，我们重点分析了 AI To 院内和 AI To 个人两大应用方向。本篇报告重点聚 焦 AI 在制药行业的应用，全面介绍了 AI 在临床前和临床阶段的落地情况；同 时作为一种新的药物研发模式，我们基于全球 AI 制药龙头 Schrödinger，重点 讨论 AI 制药的商业模式变迁，并梳理相关公司。 ❑ AI 可用于新药开发全过 11 个月，总费用从 4.14 亿美元降低至 20 万美元，极大降低了新 药研发负担。目前人工智能技术在药物研发过程中的应用主要集中于药物发 现阶段，随着 Deepseek 等大模型技术应用，AI 在临床阶段的应用价值也将 逐渐得到体现。 ❑ 全球 AI 制药行业投融资活跃，MNC 参与达成多项重磅交易。虽然 2023 年全 球资本市场景气度有所下降，但 AI 制药行业融资活跃度仍然保持高位。2024 图 9：AI 制药临床管线适应症分布 ..................................................................... 7 图 10：AI 在药物开发各个阶段的应用占比 ........................................................ 8 图 11：AI 在临床研究阶段的应用价值更高

 AI 医疗器械：AI促进医疗器械创新，降本增效成果显著。 1) AI 医疗影像：进入发展快车道，辅助诊断为主 2) AI 医疗机器人：手术、辅助、康复机器人皆具备较高临床价值 3) CDSS与病种质控：临床决策支持服务以人机交互为核心 , AIGC拉升效率 4) AI 健康管理：智能设备监测及分析个人数据，医疗科技乘风而起  AI 制药：当前国内外AI制药行业的主要玩家主 器人皆具备较高临床价值 CDSS与病种质控：临床决策支持服 务以人机交互为核心 , AIGC拉升效率 AI 健康管理：智能设备监测及分析个 人数据，医疗科技乘风而起 9 AI 医疗器械常见应用及相关公司 1. AI 医疗影像：进入发展快车道，辅助诊断为主 2. AI 医疗机器人：手术、辅助、康复机器人皆具备较 高临床价值 3. CDSS与病种质控：临床决策支持服务以人机交互 《关于促进“互联网+医疗健康”发展的意见》  推进人工智能与互联网相结合，利用人工智能技术和医疗健康智能设备，开展移动医疗示范，实现个人健康实时监测、评估、疾病预警、慢性 病筛查和主动干预。强化临床、科研数据的整合、共享和应用，支持医疗健康相关的人工智能技术、医用机器人、大型医疗设备、应急救援医 疗设备、生物三维打印技术和可穿戴设备等的研发。计划到2025年，在智能医疗等领域广泛应用新一代人工智能技术。

2023年是中国医疗大模型发展的元年，各种医疗大模型已广泛应用于临床辅助决策、 医学研究、健康管理等多个场景。未来，医疗大模型有望实现多模态AI与医疗实践全 流程的深入链接，应用于医疗教育和临床培训，提高药物研发和药物反应监测等方面 的能力。但在实际应用中，医疗大模型仍面临一些挑战，如准确度、透明度和可解释 性等问题，以及对数据隐私和安全问题的担忧。本文主要探讨医疗大模型在医疗领域 的应用及其面临的挑战。 性，使用知识蒸馏、参数剪枝等技术压缩模型并在真实临床环境中评估、调优。经验 证的模型可部署到医疗信息系统、移动设备等，提供智能服务。 （二）医疗大模型的主要应用场景和适用范围 医疗大模型在医疗领域的应用广泛，涵盖疾病预测、辅助诊断、个性化治疗、药物发 现等各个方面，同时还可用于医疗咨询和患者教育，提供相关信息和建议。 在医疗实践场景中，大模型可以协助分析临床文本以提取关键信息，从而加快医生的 诊断和 疗诊后康复管理平台基于星火认 知大模型，专注于康复指导和诊后管理，提供个性化康复计划，服务延伸至患者日常 生活。 在医院管理流程中，医疗大模型可实现以下功能：一是优化患者流程管理，根据患者 需求和临床优先级合理分配医院资源，涵盖排队、资源分配和病房管理，提高患者满 意度和医疗效率；二是分析患者反馈、社交媒体评论和医疗调查数据，发掘患者意见 和需求，为医疗机构提供建议，助力医疗服务改进和患者体验提升。如，东软针对医

........................................................................................ 24 2.3.2 临床变化................................................................................................. ......................................................24 图表 19 2023 年 10 月 31 日—2024 年 9 月 1 日更新了临床情况的管线............. 25 图表 20 39 家主流制药 AI 公司停止或被撤下的管线.............................................. 布的《山东省医养健康产业发展规划（2023—2027 年）》，便提出促进人工智能推广 应用，推进医学人工智能数据及推理运算场景、智慧医疗图脑、医疗可穿戴、医疗终端 边缘计算、神经芯片及脑机智能接口等推广应用，强调要积极开展临床决策支持系统、 医学影像辅助诊断、医用机器人、疾病风险预测与诊断等项目。 确立方针后，我国又在微观层面密集出台了《关于进一步推进以电子病历为核心的医疗 机构信息化建设工作的通知》《关于印发医院智慧服务分级评估标准体系（试行）的通

........................................................................................ 24 2.3.2 临床变化................................................................................................. ......................................................24 图表 19 2023 年 10 月 31 日—2024 年 9 月 1 日更新了临床情况的管线............. 25 图表 20 39 家主流制药 AI 公司停止或被撤下的管线.............................................. 布的《山东省医养健康产业发展规划（2023—2027 年）》，便提出促进人工智能推广 应用，推进医学人工智能数据及推理运算场景、智慧医疗图脑、医疗可穿戴、医疗终端 边缘计算、神经芯片及脑机智能接口等推广应用，强调要积极开展临床决策支持系统、 医学影像辅助诊断、医用机器人、疾病风险预测与诊断等项目。 确立方针后，我国又在微观层面密集出台了《关于进一步推进以电子病历为核心的医疗 机构信息化建设工作的通知》《关于印发医院智慧服务分级评估标准体系（试行）的通

C端自我管理：C端患者运用AI工具管理自己的健康，如慢病管理、个性化用药、健康数据追踪等； • B2C远程管理：C端患者和B端医疗机构脱离线下场景，实现远程互动，如远程影像、远程病理等； • B2C临床管理：AI赋能B端医疗机构的临床决策，如AI医生、院内大模型等； • B端自我管理：B端医疗机构利用AI工具提高内部运营效率，如电子病历、HIS系统、病床管理、供应链管理等。 ➢ 投资建议： ➢ 硬件+AI： 风险提示：技术升级迭代不及预期、商业化进程不及预期、行业竞争加剧风险。 目 录 第一部分 第二部分 第三部分 第四部分 第五部分 第六部分 “医疗+AI”复盘及全景图 C端自我管理 B2C远程管理 B2C临床管理 B端自我管理 投资建议 1 “医疗+AI”复盘及全景图 AI&医疗复盘 本轮AI行情的中美差异： ➢ 起点一致：本轮AI行情的起步都是从2023年一季度开始的，标志性事件是以Ope 产业发展阶段不同：美国部分医疗AI相关产业相对比较成熟，在AI出来之前便有一定的基础（算法等），AI进一步赋能产业；国内基础 相对比较薄弱。 ➢ 医疗卫生体制差异：美国医疗AI是偏严肃医疗的概念，管理模式类似于处方药，需要做临床试验、FDA审批，并可以医保报销。中国部 分医疗AI产品偏消费医疗的概念，跟公立医院的体系定位有差异。 图：TDOC的股价走势 图：HIMS的股价走势 -200% -100% 0% 100%