AI如何赋能药物研发工作中的最后一步：临床试验。 图1：药物研发生产流程，图片引自[1]↓ 临床试验简介 药物研发的最后一步，便是将药物大规模应用到患者体内以进行实际效果测试，这 一步骤即临床试验。临床试验是一种系统性的研究，其目的是调查医药产品对人类 疾病过程的影响，以证实或揭示试验药物的作用、不良反应及试验药物的吸收、分 布、代谢和排泄，并最终确定试验药物的疗效与安全性。 临床试验是一项 去意义。 但是临床试验的结果会受到多种客观因素的影响，其中至关重要的一点是试验患者 的匹配。患者的匹配是指将研究对象按照一定的标准进行分类，以挑选出最适合特 定临床试验的患者。每个临床试验都会有不同的纳入标准和排除标准，患者自身的 情况也需要达到一定的门槛，才可以参加。 招募合适的患者这一过程是非常耗时且困难的。这个过程需要仔细分析患者的病 历，根据临床试验的纳入标准和排除标准判断患者和试验的匹配度。据统计有50% 患者和试验的匹配度。据统计有50% 的临床试验由于招募不到合适的患者而被迫延迟，有25%的临床试验由于患者不足 而完全无法开展。据估算每招募一名患者约花费6000至7500美元，成本可谓十分 高昂。因此如果进行高效的临床试验-患者匹配，是药物研发中急需解决的一个难 题。 传统的临床试验患者匹配方法及局限性 传统情况下，患者和试验的匹配是人工进行的。主要包含两大方向：TO B（找医

保证训练数据的质量和数量是训练大模型的关键。这需要通过严格的数据采集、清洗 和标注过程，以及合理的数据管理和保护策略来实现。 在数据采集与清洗方面，应确保收集的数据来自可靠、合规的数据源，如医疗机构的 电子健康记录、医学文献数据库和临床试验数据。消除数据中的错误、噪音和冗余信 息，确保数据的一致性和准确性，包括处理缺失数据和异常值。 在数据标注和注释方面，对于监督学习任务，需要进行标注和注释以生成带有标签的 数据。这需要医学专家的 在数据共享和合作方面，与其他医疗机构、研究团队或合作伙伴分享数据，以扩大数 据集规模。数据共享和合作可以加速模型的训练和研发。使用数据共享协议和隐私保 护措施，确保患者敏感信息的保密性。 在主动数据收集方面，设计医学研究或临床试验，有针对性地收集数据，以满足特定 任务的需求，包括患者招募、数据采集和监控。利用远程监测和医疗设备来实时收集 患者数据，能够有效提高数据的时效性和质量。 在数据质量监控方面，建立数据质量监控系统，定期检查和评估数据的质量。如果发

检查建议和计划 相似病例查询 辅助生成 治疗建议和计划 l J 医学文献 / 指南解读 科研方向预测 报告匿名化 / 结构化 代码辅助生成 临床科普文生成 赋能临床试验 智能预问诊 智能导诊 / 导医 （体检）报告解读 疾病描述 健康生活智慧管家 健康风险预测 预诊断常见疾病 症状评估 就医指引 就诊服务 实验室结果解读 中医诊疗 用药咨询与指导

力，已经为计算机视觉(cv)及自然语言处理(nlp)等领域带来了突破性的 进展。现在，AI的魔力已经被逐步引入药物研发的领域，并正在深刻地 改变这个领域的研究和发展流程。无论是在早期的药物筛选、药物优 化，还是在药物的临床试验和后期的上市监控，AI的应用都愈发广泛。 本文将简要的概括药物研发的流程，并深入探讨AI在药物研发的第 一步: 靶点发现中的作用，以及它如何为这个过程带来革新。 药物研发的整体流程 药物的

取能力，已经为计算机视觉(cv)及自然语言处理(nlp)等领域带来了突 破性的进展。现在，AI的魔力已经被逐步引入药物研发的领域，并正 在深刻地改变这个领域的研究和发展流程。无论是在早期的药物筛 选、药物优化，还是在药物的临床试验和后期的上市监控，AI的应用 都愈发广泛。 在上篇 "AI for 医疗" 的专题文章“AI for 医疗: AI大模型在药物 靶点识别中的应用”中，我们整体描述了药物研发的流程，并介绍了AI

治疗从对症管理迈 入根源纠治的精准医学新时代。 该热点前沿的 30 篇核心论文的核心研究主题非 常集中：评估 ETI 疗法的疗效、安全性、作用机制及 其对 CF 患者全方位的临床影响。 主题 1：关键性临床试验与疗效验证，这些关键 论文共同构成了这一划时代疗法的科学基石，为其通 过美国 FDA 对囊性纤维化三联疗法的批准提供了临床 验证的完整链条。 1.2 重点热点前沿――“CFTR 调节剂三联 定主要基于 2019 年发表在《新英格兰医学杂志》（The New England Journal of Medicine）和《柳叶刀》（The Lancet）两篇关键论文的 III 期临床试验结果，也就是 该研究前沿中被引频次最高的两篇论文。这两项研究 共同构成了 ETI 疗法对最主要 CF 患者群体有效的决 定性证据，是 FDA 做出初始批准的首要科学依据。 在初始批准后，后续研究将受益人群拓展到儿童患者 F508del 突变，还能改善 CFTR 蛋白的功能。 主题 3：真实临床效果研究，在药物获批后，研 究重点转向其在真实临床环境中的长期效果。多项注 册登记研究在更大规模、更广泛的患者群体中验证了 临床试验的结果，显示肺功能改善、住院率下降等。 ETI 疗法彻底改变了 CF 的疾病图景，将 CF 从一 种进行性、致命性疾病转变为一种可管理的慢性病， 实现了从“控制症状”到“纠正病因”的根本性跨越。

的巨 大潜力。此外，苏龙翔等[20]将大模型应用到真实病例用于预后与死亡风险预测上，并 取得一定的效果。 3.4 人工智能大模型在医学研究的应用 3.4.1 药物研发 从新药靶标到发现到临床试验研究通常需要海量的多模态数据以及大量的实验研 究。大模型正在全面驱动生物医药领域的变革，可充分发挥大模型的强大分析能力， 率先在模拟细胞培养、药物试验等场景展开应用探索，提升实验设计的准确性，提高

生产医疗健康设备和软件的供应商与制造商可以使 用识别化医疗数据和分析来帮助业务决策 ( 如， 开 发 app 计算法新设备 ) 。 利用数据与分析驱动价值创造赋予新的商业模式 制药公司 制药公司可以采用患者和临床试验招聘 和临床情况的数据来更好的论证药物的 对比效果。 支付者 医疗保险公司可以采用医疗数据和洞察 与理赔数据相结合来发现最佳的介入途 径，为患者健康与公司利润带来效益。 供应商

电 商与生活服务等。产业互联网方面，华为云为工业制造企业提供预测性维护解决方案， 提前预警设备故障；蚂蚁集团将大模型应用于智能风控和保险产品设计；英矽智能利用 生成式AI发现候选药物，已进入临床试验阶段。此外，“一网统管”平台、AI政务助手 等，也提升了城市管理和公共服务的智能化水平。 四、中国算力行业应用与创新 全球重点区域算力竞争态势分析报告（2025年） 74 图表 19：国内AI大模型行业应用典型案例

· 128 健康大数据的价值在保护隐私的前提下得到释放。研究机构可以通过隐私计算平台， 分析大规模人群的健康数据，发现疾病的危险因素、评估干预措施的效果。药企可以 招募符合条件的患者参与临床试验，通过可穿戴设备收集真实世界数据。保险公司可 以基于用户授权的健康数据，提供个性化的健康险产品，鼓励健康生活方式。公共卫 生部门可以监测人群的健康趋势，及早发现传染病爆发、慢性病流行等公共卫生事件。