AI如何赋能药物研发工作中的最后一步：临床试验。 图1：药物研发生产流程，图片引自[1]↓ 临床试验简介 药物研发的最后一步，便是将药物大规模应用到患者体内以进行实际效果测试，这 一步骤即临床试验。临床试验是一种系统性的研究，其目的是调查医药产品对人类 疾病过程的影响，以证实或揭示试验药物的作用、不良反应及试验药物的吸收、分 布、代谢和排泄，并最终确定试验药物的疗效与安全性。 临床试验是一项 去意义。 但是临床试验的结果会受到多种客观因素的影响，其中至关重要的一点是试验患者 的匹配。患者的匹配是指将研究对象按照一定的标准进行分类，以挑选出最适合特 定临床试验的患者。每个临床试验都会有不同的纳入标准和排除标准，患者自身的 情况也需要达到一定的门槛，才可以参加。 招募合适的患者这一过程是非常耗时且困难的。这个过程需要仔细分析患者的病 历，根据临床试验的纳入标准和排除标准判断患者和试验的匹配度。据统计有50% 患者和试验的匹配度。据统计有50% 的临床试验由于招募不到合适的患者而被迫延迟，有25%的临床试验由于患者不足 而完全无法开展。据估算每招募一名患者约花费6000至7500美元，成本可谓十分 高昂。因此如果进行高效的临床试验-患者匹配，是药物研发中急需解决的一个难 题。 传统的临床试验患者匹配方法及局限性 传统情况下，患者和试验的匹配是人工进行的。主要包含两大方向：TO B（找医

约挂号、诊 疗服务、费用结算、检验检查等在内的各个环节，将极大提升患者的就医体验。 同时，AI 助力 生物分子结构预测与生成、加快靶点识别和发现， 提升药物分子设 计与 优化， 提升临床试验的效率， 有效地缩短新药研发周期、降低研发成本、 加速新药上市，为医药创新带来新的动力。 AI 已经深入医疗健康的各个层面，成为连接医疗机构、科研机构、制药企 业以及广大患者的重要纽带，助力 智慧病案与患者管理 22 医学研究与教学 23 5 AI 加速医药创新发展 24 药物研发与设计 25 药物筛选与 ADMET 性质预测 27 临床试验设计与优化 28 6 AI 助力健康管理 29 健康监测与评估 30 健康指导与干预 31 智能健康保险 32 趋势篇 7 AI+医疗健康应用趋势展望 产品占据了大多数，这些产品在辅助诊断、影像处理等方面 发挥了重要作用。 7 医疗健康行业 AI 应用白皮书 2 医疗健康行业 AI 应用全景 AI 技术已经逐步渗透到医疗健康的全产业链，从制药环节的药 物研发、临床试验、药物推广，到治疗的诊前、诊中、诊后全 生命周期，再到个人日常健康管理，以及包括健康保险、公共 卫生管理等的医疗服务生态，均得到全面覆盖，大大提高医疗 服务效率和质量，提升居民的医疗可达性和便利性。

.....................................................................................36 2.5 药物研发与临床试验.................................................................................................. ........................................................................................39 2.5.2 临床试验数据管理.............................................................................................. 未来一段 时间内的医疗需求，从而帮助医院合理分配资源，减少患者等待时 间，提高医疗服务的响应速度。 在临床研究领域，DeepSeek 技术可以加速新药研发和临床试 验的过程。通过分析大量的临床试验数据，它能够识别出有效的药 物组合和治疗方案，缩短研发周期，降低研发成本。例如，通过分 析癌症患者的基因组数据和治疗反应，DeepSeek 可以识别出最有 效的治疗方法，为癌症治疗提供新的思路。

年10月，腾讯向香港早期癌症检测公司Insighta投资了 3,000万美元（约2.1亿元人民币），以支持Insighta加速 临床试验和商业化进程。Insighta的早期癌症检测平台运 用了其专有的FRAGMA技术，能够实现非侵入性且高精 度的多种癌症早期检测。该技术已在中国大陆开展针对 肝癌的临床试验，并计划很快扩展至肺癌检测。除了资 金支持，腾讯还凭借自身在AI领域的技术专长，进一步 提高FRAGMA技术在早期癌症检测中的准确性，降低检 矽智能自有的人工智能药物发现平台Pharama.AI可 实现靶点发现—药物发现—临床试验预测的整个环 节。Pharama.AI平台由PandaOmics、Chemistry42、 inClinico三部分构成，其中PandaOmics鉴定及发现 新靶点；Chemistry42实现早期药物化合物的快速发 现和优化；inClinico用于临床试验结果预测和方案设 计优化。Pharama.AI从靶点发现到临床前候选化合 营销方面，基于各项新兴技术搭建数智营销模式，拟定 精准灵活营销策略。其中药物研发和药品营销环节的转 型进展相对较快。 创新价值链进一步深化 2.1 图表8：数智技术在研发价值链上的战略性应用 来源：案头研究，德勤研究 • 对临床试验和研究数据进行元分析，提出可靠的 药物再利用假设 • 降低临床前成本和缩短上市 时间 • 提升上市申请批准率 药物再利用 • 确定各地区的监管要求，生成文档草稿，同时了 解竞争对手的监管策略

敏感信息，因此 确保数据安全与病人的隐私至关重要。 通过以下几点，我们可以更清晰地理解 AI 生成式大模型在医 疗场景中的实际可行性：  数据来源：利用电子健康记录（EHR）、医学文献和临床试验 数据进行模型训练。  模型类型：根据应用需求选择合适模型，如 GPT、BERT 等进 行文本生成与理解。  场景应用：患者病历生成、智能问诊、个性化医疗方案制定、 决策支持等。  析，模型能够识别出不同患者病情的相似性，并为医生提供基于类 似病例的治疗建议。例如，通过输入患者的年龄、性别、病史等信 息，模型能够生成潜在的疾病风险评估，并推荐相应的检查和治疗 方法。 同时，AI 生成式大模型在药物研发及临床试验中也展现了其优 势。模型能够快速筛选潜在的药物分子，预测其生物活性和毒性， 从而缩短研发周期。通过模拟和生成数据，研究人员可以在不进行 实际实验的情况下，评估多种化合物的有效性和安全性，提高研发 AI 生成式大模型在治疗方案推荐中的具体应用。 首先，治疗方案推荐系统可以通过分析患者的病史、检查结果 及相关生物标志物数据，生成一套个体化的治疗建议。这种系统通 常集成了各种临床最佳实践指南和临床试验数据，确保推荐的方案 具有较高的有效性和安全性。 治疗方案推荐的流程一般包括以下几个步骤： 1. 数据收集：通过电子病历系统收集患者信息，包括但不限于年 龄、性别、既往病史、过敏史、实验室检验结果等。

患者咨询类 医学研究类 医疗文件类 病历模板 适用场景：快速生成标准化的病 历摘要，方便医护查阅。 研究文章总结模板 适用场景：快速提取研究文章的 核心内容，用于学术交流或临床 参考临床试验概述模板 适用场景：为临床试验提供简洁 介绍，便于同行了解研究设计和 目标 DeepSeek 在医学检验中的应用实例报 道 场景七：患者指引 优化患者体验，提供个性化信息 患者在进行各类实验室检查时，往

断设备分类做出了如下说明 ：若诊断软件借助算法 提供诊断建议，仅具有辅助诊断功能而不直接提供 诊断结论的按二类医疗器械进行注册申报 ；若对病 变部位加以自动识别且能清晰提供诊断提示的按三 类医疗器械申报且需做临床试验美国FDA批准的医 学人工智能产品有 3 项 [12]，分别是Arterys、IDX-DR 和Guardian Connect（Medtronic）。Arterys主要作用 是在肺部CT、肝脏CT和MRI中发现病变，基于人工 机应用程序的一个产品，可以提前 10~60 分钟预测 血糖水平的主要波动。 美国这些产品经历的审批过 程都很漫长，以IDX-DR为例，审批过程约需要 7 年 时间，IDX-DR审批过程大致包含软件认证预确认、 临床试验、重复性研究、图像采集培训课程认证等。 智能医学产品的监管审核需要建立一系列的认证规 则，只有经过严格的监督评价后才能用于临床，我国 需要积极推进监管审核流程。 4 展 望 我国尚处于智能医学的起步阶段，数据整合、标

保证训练数据的质量和数量是训练大模型的关键。这需要通过严格的数据采集、清洗 和标注过程，以及合理的数据管理和保护策略来实现。 在数据采集与清洗方面，应确保收集的数据来自可靠、合规的数据源，如医疗机构的 电子健康记录、医学文献数据库和临床试验数据。消除数据中的错误、噪音和冗余信 息，确保数据的一致性和准确性，包括处理缺失数据和异常值。 在数据标注和注释方面，对于监督学习任务，需要进行标注和注释以生成带有标签的 数据。这需要医学专家的 在数据共享和合作方面，与其他医疗机构、研究团队或合作伙伴分享数据，以扩大数 据集规模。数据共享和合作可以加速模型的训练和研发。使用数据共享协议和隐私保 护措施，确保患者敏感信息的保密性。 在主动数据收集方面，设计医学研究或临床试验，有针对性地收集数据，以满足特定 任务的需求，包括患者招募、数据采集和监控。利用远程监测和医疗设备来实时收集 患者数据，能够有效提高数据的时效性和质量。 在数据质量监控方面，建立数据质量监控系统，定期检查和评估数据的质量。如果发

《涉及人的生物医学研究伦理审查办法》 2016.12 《医疗器械临床试验质量管理规范》 2016.7 《生物医学新技术临床应用管理条例》( 征求意见稿 ) 2019 国际伦理规范 《纽伦堡法典》 1947 《赫尔辛基宣言》（2024 修订版） 2024 《贝尔蒙特报告》 1979 《东京宣言》 1975 《涉及人的健康相关研究国际伦理指南》 2016 《E6(R3) 药物临床试验质量管理规范（GCP）》 预计 2025 2018.3 《中华人民共和国医师法》 2022.3 《医疗机构管理条例》 2022.5 《医疗器械临床试验质量管理规范》 2022.5 《中华人民共和国民法典》 2021.1 《医疗器械监督管理条例》 2021.6 《中华人民共和国基本医疗卫生与健康促进法》 2020.6 《药物临床试验质量管理规范》 2020.7 《药品管理法》 2019.12 《医疗技术临床应用管理办法》 2018 2018.11 《医疗质量管理办法》 2016.11 《医疗事故处理条例》 2002.9 国内伦理规范 《药物临床试验质量管理规范》 2023.1 《遏制微生物耐药国家行动计划（2022-2025 年）》 2022 《中国制定 / 修订临床诊疗指南的指导原则（2022 版）》 2022.3 《医疗机构工作人员廉洁从业九项准则》 2021.11 《不合理医疗检查专项治理行动工作方案》 2021

的财报文本分析可能部分失效。通用模 型（如 DeepSeek R1）虽能捕捉文本情感倾向，但其对专业术语和行业特定表达 的理解存在盲区。例如，生物医药财报中常见的“基因编辑技术临床转化 率”“III 期临床试验”等术语，可能被模型误判为负面信号，尤其是当技术性 风险提示（如“试验存在不确定性”）与财务风险无直接关联时，易导致误报率 上升。 为提升专业性，未来可结合领域预训练与混合监督学习。以生物医药领域为例， 例， 可以在领域内科学文献、专利文本及历史财报数据上对模型进行增量预训练，强 化其对专业术语上下文和行业逻辑的理解。同时，通过 Prompt 工程嵌入领域规则， 例如明确技术术语的中性化处理（如“临床试验阶段描述不直接关联现金流压 力”），避免语义误判。此外，还可以引入少量专家标注数据（如标记专利价值 与财务健康度的关联性），对模型进行微调，使其能够识别技术密集文本中的隐 藏风险信号。理论上 Zero-Shot